Близько 50 мільйонів людей у всьому світі хворі на епілепсію. Більшість пацієнтів отримує ефективне медикаментозне лікування, однак приблизно третина хворих має стійку до ліків форму захворювання. У таких випадках єдиним доступним способом взяти судоми під контроль є надзвичайно ризиковане хірургічне лікування, коли видаляється частина мозку, де виникають судоми. Оскільки епілептичні напади спричинені надмірною активністю клітин мозку (нейронів) у певних частинах мозку, можливість націлитись на ці нейрони та вимкнути їх цілком може запобігти виникненню нападів.

Автори нової розробки, вчені Університетського коледжу Лондона використовуючи новий інноваційний підхід до генної терапії, змогли показати на клітинних і тваринних моделях, що можна спеціально націлюватися на нейрони , які викликають епілептичні напади. Згодом це запобігло їх надмірній активності та спричиненню судом у майбутньому.

Це відкриття не тільки має серйозні наслідки для лікування стійкої до ліків епілепсії, але є шанс, що воно також може бути використано для лікування інших неврологічних захворювань, спричинених надмірною активністю нейронів, включаючи хворобу Паркінсона та мігрені.

У попередніх дослідженнях, які використовували генну терапію для лікування епілепсії на моделях тварин, вчені робили це за допомогою вірусу, який було змінено в лабораторії, щоб він більше не був шкідливим. Дослідники вводили вірус в область мозку, де виникають судоми. Потім вірус імплантує ділянки ДНК у клітини, ефективно модулюючи спосіб їх роботи, робить клітини менш активними та запобігає новим нападам.

Хоча ця методика набагато менш інвазивна, ніж хірургія головного мозку, проблема методу полягає в тому, що вона впливає на всі нейрони в області мозку, а не лише на ті, які викликають судоми. Він також назавжди змінює властивості клітин, які поглинають доставлену вірусом ДНК, що може назавжди змінити функцію мозку.

Спочатку вчені протестували інструмент генної терапії на нейронах, вирощених у чашці, а потім на мишах, які страждали на стійку до ліків епілепсію. Ми також випробували цю техніку на вирощених у лабораторії людських «міні-мозках». Результати надійшли вражаючі. Однократного лікування виявилось достатньо, воно має тривалий ефект – можливо, протягом усього життя. Важливо відзначити, що лікування не вплинуло на продуктивність мишей у тестах на пам'ять та іншу нормальну поведінку (таких як рівень тривоги, здатність до навчання та мобільність).

Наукова спільнота схвильована цим проривом, оскільки він, у принципі, може відкрити перспективу генної терапії для широкого кола людей із стійкою до ліків епілепсією. Але перш ніж терапія буде готова до використання з цими пацієнтами, нам потрібно буде провести низку тестів, щоб переконатися, що її можна масштабувати до більшого мозку.

За матеріалами: The Conversation